遺傳性視網膜疾病，也是一種漸進性的視網膜營養不良，遺傳性的視網膜疾病患者的視網膜中，，感光細胞發生變異，而導致患者出現夜盲、視力漸進性減退及視野收窄，而嚴重患者更可引致完全失去視力，遺傳性的視網膜疾病患者先天視力很差，而且會迅速惡化，大多數童年時期就巳經完全失去視力。NHS教授說：“視力喪失可能具有毀滅性的影響，特別是對於兒童和年輕人，但是治療方法給患有這種罕見眼疾的患者帶來了希望。”
英國國民保健服務計劃 (NHS) 醫療計劃，對首批失明病患者開始進行一項全新基因治療，這項基因療法已為遺傳性的視網膜疾病患者進行治療，治療能夠阻止視力下降甚至改善視力。
治療費用約為600,000英鎊，但(NHS England)已與製造商(Novartis)達成了價格。Luxturna（voretigene neparvovec）已獲得美國國家衛生與醫療研究院（NICE）批准，亦通過美國FDA認證，目前約有90位患者合資格接受這項治療。
這項治療僅適用於遺傳性的視網膜疾病及還有剩餘視力的患者。對患有視網膜營養不良的兒童帶來最大的益處，因為可能會在阻止患者視力喪失。
根據當前數據，視覺功能改善大約持續長達三年。實際持續時間，需要確認觀察長期安全性和有效性，對遺傳性的視網膜疾病患者的影響確實是一大巨獻。