【遺傳性視網膜疾病】為眼疾帶來希望

【遺傳性視網膜疾病】為眼疾帶來希望

遺傳性視網膜疾病,也是一種漸進性的視網膜營養不良,遺傳性的視網膜疾病患者的視網膜中,,感光細胞發生變異,而導致患者出現夜盲、視力漸進性減退及視野收窄,而嚴重患者更可引致完全失去視力,遺傳性的視網膜疾病患者先天視力很差,而且會迅速惡化,大多數童年時期就巳經完全失去視力。NHS教授說:“視力喪失可能具有毀滅性的影響,特別是對於兒童和年輕人,但是治療方法給患有這種罕見眼疾的患者帶來了希望。”

英國國民保健服務計劃 (NHS) 醫療計劃,對首批失明病患者開始進行一項全新基因治療,這項基因療法已為遺傳性的視網膜疾病患者進行治療,治療能夠阻止視力下降甚至改善視力。

治療費用約為600,000英鎊,但(NHS England)已與製造商(Novartis)達成了價格。Luxturna(voretigene neparvovec)已獲得美國國家衛生與醫療研究院(NICE)批准,亦通過美國FDA認證,目前約有90位患者合資格接受這項治療。

這項治療僅適用於遺傳性的視網膜疾病及還有剩餘視力的患者。對患有視網膜營養不良的兒童帶來最大的益處,因為可能會在阻止患者視力喪失。

根據當前數據,視覺功能改善大約持續長達三年。實際持續時間,需要確認觀察長期安全性和有效性,對遺傳性的視網膜疾病患者的影響確實是一大巨獻。